私たちが開発したJUMP70プラットフォーム技術は、体内に備わる自然なタンパク質フォールディング機構を活性化し、誤って折りたたまれたタンパク質を選択的に修復し、本来の機能を取り戻すことで、病気を治します。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動ニューロンと呼ばれる神経細胞が徐々に障害されることで、運動や発話、嚥下、さらには呼吸を制御する能力が失われていく、深刻な神経変性疾患です。ALSの発症や進行には、TDP-43 と呼ばれる重要なタンパク質のミスフォールディングが深く関与していることは、日本の科学者が発見し、今では世界で広く認知されています。当社が開発中の SOL-257 は、１回の遺伝子治療によって、患者さんの病気に陥っている運動ニューロン細胞の中で、生産され続けます。SOL-257は、ALSを引き起こしているミスフォールディングされたTDP-43を選択的に認識し、HSP70（ヒートショックプロテイン７０）という患者さんの細胞に本来備わっているタンパクの機能を呼び起こし、その本来の構造や機能をを取り戻すという遺伝子治療アプローチです。誤って折りたたまれたタンパク質に静かに向き合い、細胞が本来持つ仕組みを活かすことで、ALS治療における新たな選択肢となることを目指しています。